الثلاثاء 16 جمادى الأولى 1448 هـ - الثلاثاء 27 أكتوبر 2026 م 05:32:30 PM
جريدة الطبيب:
في طفرة لعلاج الأمراض العضلية الوراثية، نجح فريق من جامعة واشنطن ومستشفى الأطفال الوطني الأمريكي في تطوير علاج جيني لمرض ضمور العضلات من نوع dysferlinopathy (LGMDR2).
الفكرة كانت عبقرية: جين الديسفيرلين كبير جداً (6.2 كيلو قاعدة) لا يدخل في فيروس واحد، فقسموه على فيروسين واستخدموا تقنية "الإنترونات المنقسمة" لإعادة تجميعه داخل خلية العضلة نفسها.
الدراسة أظهرت استعادة البروتين كاملاً وتحسن وظيفة العضلات حتى في الحالات المتقدمة، وبأقل جرعة علاجية شوهدت حتى الآن.
